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El conocimiento en biología de la leucemia mieloide aguda avanza en beneficio de la medicina de precisión


Esta semana el Congreso Anual de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) con importantes novedades en enfermedades hematológicas.

El mayor conocimiento en biología de la leucemia mieloide aguda (AML) ha dado paso a un gran arsenal terapéutico dirigido contra alteraciones moleculares hormigón.

“Durante las últimas dos décadas se han logrado grandes avances en la comprensión de la biología de la leucemia mieloide aguda; Cuáles son los mecanismos y alteraciones que se producen en estas células para que se convierta en leucemia“, Explica GM Adolfo de la Fuente, Jefe del Servicio de Hematología del MD Anderson Madrid.

“Paralelamente a la comprensión de estos mecanismos, ha sido posible ir desarrollar fármacos que actúen sobre estas alteraciones para aumentar las posibilidades de curación ”, dice el hematólogo que es coordinador de varios estudios de fase 4 cuyos resultados han sido presentados en el Congreso.

Estudiar con Enasidenib

Enasidenib (ENA) es un inhibidor oral de IDH2 mutado (IDH2mut) que ha sido aprobado recientemente por la FDA como monoterapia en base a un ensayo clínico de fase 2 en pacientes con LMA en recaída / refractaria.

“La mutación IDH2 está presente en el 15% de la LMA. Esta mutación hace que las leucemias proliferen y tengan una mayor capacidad de crecer frente a los mecanismos de control ”, dice el experto. “Los datos que hemos podido recopilar muestran que La monoterapia con enasidenib mejora la supervivencia en estos pacientes cuando antes sus opciones eran muy limitadas “, agrega

Específicamente, con una mediana de seguimiento de 10,3 meses (m) (3,4-19,8), la mediana de supervivencia global (SG) fue de 8,7 m, con una SG al año (OS-1a) del 47% 24%. Los resultados de este estudio confirman tanto la eficacia como la toxicidad informadas con ENA en el estudio de fase II..

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Estudiar con midostaurina

Midostaurina (Midos) en combinación con quimioterapia ha sido aprobado por la EMA para LAM FLT3 + según los resultados del estudio RATIFY de fase 3.

“Los FLT3 + alteración está presente en el 30 por ciento de las LMA, lo que las convierte en leucemias más agresivas y con menores posibilidades de supervivencia en comparación con FLT3 negativo ”, enfatiza de la Fuente.

El objetivo del nuevo estudio fue analizar la efectividad y tolerancia en la práctica diaria de Midos en combinación con quimioterapia en pacientes no tratados previamente con LAM FLT3 + positivo.

“Hemos verificado que las ventajas de la midostaurina en términos de supervivencia en un ensayo de fase 3 se reproducen en la práctica diaria ”, señala.

Estudio con obinutuzumab en linfoma folicular

Avances en linfoma folicular han sido más altos que en el campo LMA. Sin embargo, El 20 por ciento de los pacientes no responde al tratamiento de primera línea..

“En este escenario, se acaba de incorporar un nuevo fármaco (obinutuzumab) que mostró ventajas sobre las estrategias anteriores para el tratamiento de primera línea. Lo que hemos estudiado es si es efectivo y seguro, agregue obinutuzumab a la quimioterapia como primera línea ”, explica De La Fuente.

“Aunque todavía tenemos un seguimiento limitado en el tiempo, estamos viendo que es una línea de tratamiento tan segura como la que teníamos antes y parece ofrecer las ventajas reflejadas en los estudios publicados“, Concluye.